Aldurazyme (koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji)

Aldurazyme (Laronidase)

Główne zastosowanie

Aldurazyme, znany również jako laronidaza, jest lekiem stosowanym w leczeniu rzadkiej choroby genetycznej z grupy lizosomalnych chorób spichrzeniowych, zwaną mukopolisacharydozą typu I (MPS I). MPS I jest spowodowana niedoborem enzymu alfa-L-iduronidazy, co prowadzi do gromadzenia się glikozaminoglikanów (GAG) w różnych tkankach i narządach ciała, co może prowadzić do poważnych problemów, w tym uszkodzenia serca, płuc, kości i stawów.

Sposób działania

Aldurazyme jest rekombinowaną formą ludzkiego enzymu alfa-L-iduronidazy. Jako terapia zastępcza enzymatyczna, Aldurazyme dostarcza enzym, którego brakuje u pacjentów z MPS I, umożliwiając rozkład glikozaminoglikanów. Dzięki temu zmniejsza się ich gromadzenie się w organizmie, co może pomóc w łagodzeniu niektórych objawów choroby.

Podawanie leku

Aldurazyme jest podawany jako roztwór do infuzji dożylnie, zazwyczaj raz w tygodniu. Infuzja trwa około 3-4 godzin, a dawkowanie jest dostosowywane indywidualnie dla każdego pacjenta na podstawie jego masy ciała.

Możliwe skutki uboczne

Podobnie jak wszystkie leki, Aldurazyme może powodować skutki uboczne, chociaż nie wystąpią one u każdego pacjenta. Najczęstsze skutki uboczne to reakcje związane z infuzją, takie jak:

• ból głowy,
• wysypka,
• świąd,
• gorączka,
• dreszcze,
• uczucie zmęczenia,
• reakcje alergiczne.

Rzadziej mogą wystąpić poważniejsze reakcje alergiczne, które mogą wymagać natychmiastowej interwencji medycznej.

Przeciwwskazania i ostrzeżenia

Aldurazyme nie powinno być stosowane u pacjentów, którzy wykazali ciężkie reakcje alergiczne na laronidazę lub którykolwiek z komponentów preparatu. Ponadto, należy zachować ostrożność u pacjentów z istniejącymi problemami z oddychaniem, ponieważ mogą oni być bardziej podatni na poważne reakcje związane z infuzją.

Interakcje z innymi lekami

Przed rozpoczęciem leczenia Aldurazyme, pacjenci powinni poinformować lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach, w tym o lekach dostępnych bez recepty, suplementach diety oraz produktach ziołowych, aby uniknąć potencjalnych interakcji lekowych.

Ciąża i karmienie piersią

Brak jest wystarczających danych dotyczących stosowania Aldurazyme u kobiet w ciąży. Lek powinien być stosowany w ciąży tylko wtedy, gdy jest to wyraźnie konieczne i po dokładnej ocenie stosunku korzyści do ryzyka. Kobiety karmiące piersią powinny skonsultować się z lekarzem przed rozpoczęciem leczenia, aby ocenić ryzyko dla dziecka.

Przechowywanie

Aldurazyme powinno być przechowywane w lodówce (2°C - 8°C), z dala od światła i nie powinno być zamrażane. Po rozcieńczeniu roztworu do infuzji, zaleca się jego natychmiastowe użycie; jednakże stabilność fizykochemiczna roztworu została wykazana przez ograniczony czas, co powinno być potwierdzone w aktualnych wytycznych produktu.